De façon générale, des projets scientifiques très importants se heurtent à une absence de moyens dédiés pour leur accompagnement.
Concernant les maladies rares, ce phénomène est d'autant plus amplifié en raison de la rareté des pathologies : les activités de recherche et les actions de communication à destination des différents publics sont peu soutenues.
Le mécénat se définit comme "le soutien matériel apporté, sans contrepartie directe de la part du bénéficiaire, à une oeuvre ou à une personne pour l'exercice d'activités présentant un intérêt général."
Il se traduit par le versement d'un don (en numéraire, en nature ou en compétence) à un organisme pour soutenir une œuvre d'intérêt général.
Si le bénéficiaire est éligible au mécénat déductible, le don ouvre droit, pour les donateurs (entreprises et particuliers), à certains avantages fiscaux.
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